Első alkalommal engedélyezte az Európai Bizottság egy génterápiás eljárás forgalomba hozatalát.
Az engedély a holland UniQure cég által készített Glybera alkalmazására vonatkozik, a szerrel egy ritka örökletes zsíranyagcsere-betegséget kezelhetnek.
"A szer genetikailag módosított vírus, amely egészséges emberekben is normál körülmények között jelen van, nem okoz látható tünetet. Ezt módosították. A beleépített örökítőanyag-darabka egy fehérjét határoz meg, aminek nagyon fontos szerepe van a zsíranyagcserében. A génterápia azért nagyon fontos, mert teljesen új orvosi gyógyító eljárás. Eddig számos klinikai kipróbáláson esett át, azonban széles körben engedélyezett eljárásra Európában ez az első eset" - mondta Raskó István professzor, az MTA Szegedi Biológiai Központjának tudományos tanácsadója a Kossuth Rádió 180 perc című műsorában. Arra a kérdésre, hogy elsősorban etikai okokból utasítják-e el az ilyen eljárást Raskó István elmondta, nem kizárólag emiatt, az első szempont mindig a beteg jövője.
"Azt a rizikót kell mérlegelni, hogy az adott orvosi beavatkozás jótékony hatású-e vagy rosszindulatú következményei lehetnek. A génterápiás eljárásoknak sajnálatos módon eddig voltak nem várt mellékhatásaik. Ennek következtében például egy fiatalember az Egyesült Államokban belehalt a génterápiás eljárásokba, mert egy súlyos immunológiai reakció jelentkezett. Franciaországban egy nagyon ritka, öröklődő betegség gyógyítására alkalmazott, szintén vírusokkal kivitelezett génterápiás eljárás következménye az volt, hogy ezeknél a betegeknél későbbi életkoruk folyamán leukémia alakult ki. De hát ezek azok a rizikótényezők, amelyeket mindig figyelembe kell venni, nemcsak génterápiás, hanem valamennyi orvosi beavatkozás során."
A kezelés eredményeként génterápiával megváltoztathatják a páciens DNS-ét úgy, hogy a hibásan működő gént jól működővel helyettesítik. A szóban forgó esetben egymillióból egy ember örökli azt a hibás gént, amely miatt képtelen a zsír megemésztésére. A génterápiás kezelés során azt a jól működő gént juttatják be a páciensek szervezetébe, amely a zsírt lebontó fehérjét kódolja - írja az MTI.
Az Európai Gyógyszerügyi Hatóság (EMA) júliusban támogatta a génterápiás kezelés bevezetését, de a végső döntést az Európai Bizottság hozta meg. A génterápia kísérleti technika, amelyet eddig nem engedélyeztek sem az Európai Unió országaiban, sem az Egyesült Államokban. Kína volt az első ország, amely jóváhagyta egy génterápiás kezelés forgalmazását.
A kísérleti terápiák során világszerte tapasztaltak problémákat: néhány páciensnél leukémia fejlődött ki, egy amerikai klinikai próba alatt pedig meghalt egy tinédzser. A Glyberát korábban egyszer elutasította az EMA, most pedig szigorú korlátozások mellett ajánlotta jóváhagyásra. A londoni székhelyű felügyeleti szerv azt javasolta, hogy a terápiát 2012-ben a legsúlyosabb állapotban lévő páciensek számára tegyék hozzáférhetővé - idézte a BBC hírszolgálata.
Bejelentése szerint az UniQure az Egyesült Államokban és Kanadában is benyújtotta kérelmét a kezelés engedélyezésére.
"A szer genetikailag módosított vírus, amely egészséges emberekben is normál körülmények között jelen van, nem okoz látható tünetet. Ezt módosították. A beleépített örökítőanyag-darabka egy fehérjét határoz meg, aminek nagyon fontos szerepe van a zsíranyagcserében. A génterápia azért nagyon fontos, mert teljesen új orvosi gyógyító eljárás. Eddig számos klinikai kipróbáláson esett át, azonban széles körben engedélyezett eljárásra Európában ez az első eset" - mondta Raskó István professzor, az MTA Szegedi Biológiai Központjának tudományos tanácsadója a Kossuth Rádió 180 perc című műsorában. Arra a kérdésre, hogy elsősorban etikai okokból utasítják-e el az ilyen eljárást Raskó István elmondta, nem kizárólag emiatt, az első szempont mindig a beteg jövője.
"Azt a rizikót kell mérlegelni, hogy az adott orvosi beavatkozás jótékony hatású-e vagy rosszindulatú következményei lehetnek. A génterápiás eljárásoknak sajnálatos módon eddig voltak nem várt mellékhatásaik. Ennek következtében például egy fiatalember az Egyesült Államokban belehalt a génterápiás eljárásokba, mert egy súlyos immunológiai reakció jelentkezett. Franciaországban egy nagyon ritka, öröklődő betegség gyógyítására alkalmazott, szintén vírusokkal kivitelezett génterápiás eljárás következménye az volt, hogy ezeknél a betegeknél későbbi életkoruk folyamán leukémia alakult ki. De hát ezek azok a rizikótényezők, amelyeket mindig figyelembe kell venni, nemcsak génterápiás, hanem valamennyi orvosi beavatkozás során."
A kezelés eredményeként génterápiával megváltoztathatják a páciens DNS-ét úgy, hogy a hibásan működő gént jól működővel helyettesítik. A szóban forgó esetben egymillióból egy ember örökli azt a hibás gént, amely miatt képtelen a zsír megemésztésére. A génterápiás kezelés során azt a jól működő gént juttatják be a páciensek szervezetébe, amely a zsírt lebontó fehérjét kódolja - írja az MTI.
Az Európai Gyógyszerügyi Hatóság (EMA) júliusban támogatta a génterápiás kezelés bevezetését, de a végső döntést az Európai Bizottság hozta meg. A génterápia kísérleti technika, amelyet eddig nem engedélyeztek sem az Európai Unió országaiban, sem az Egyesült Államokban. Kína volt az első ország, amely jóváhagyta egy génterápiás kezelés forgalmazását.
A kísérleti terápiák során világszerte tapasztaltak problémákat: néhány páciensnél leukémia fejlődött ki, egy amerikai klinikai próba alatt pedig meghalt egy tinédzser. A Glyberát korábban egyszer elutasította az EMA, most pedig szigorú korlátozások mellett ajánlotta jóváhagyásra. A londoni székhelyű felügyeleti szerv azt javasolta, hogy a terápiát 2012-ben a legsúlyosabb állapotban lévő páciensek számára tegyék hozzáférhetővé - idézte a BBC hírszolgálata.
Bejelentése szerint az UniQure az Egyesült Államokban és Kanadában is benyújtotta kérelmét a kezelés engedélyezésére.
0 Megjegyzések